PE-026 Análise de custo-efetividade da profilaxia com Emicizumabe em crianças com hemofilia A grave e inibidores de alta resposta após falha da imunotolerância no Brasil

Abstract

Introdução: A hemofilia A (HA) é uma coagulopatia hereditária recessiva rara ligada ao cromossomo X que causa deficiência do fator VIII (FVIII) de coagulação, geralmente diagnosticada na primeira infância. O Emicizumabe é um anticorpo bioespecífico que mimetiza a ação do FVIII. A profilaxia com Emicizumabe em crianças com HA grave e inibidor de alta resposta (CsHAhri) é mais eficaz na prevenção de sangramentos espontâneos quando comparada à profilaxia com agentes de bypass (ABp). Objetivo: Analisou-se a relação custo-efetividade da profilaxia com Emicizumabe comparada com a profilaxia com ABp em CsHAhri que falharam à indução de imunotolerância (IT) no Brasil. Material e Método: foi realizada uma análise de custo-efetividade para comparar a profilaxia com Emicizumabe com ABp em CsHAhri durante os primeiros 5 anos de tratamento após falha a IT, na perspectiva do Sistema Único de Saúde do Brasil (SUS; pagador). A análise incluiu uma CsHAhri do sexo masculino com 5 anos de idade (peso inicial: 20 kg). Os regimes e os custos (em dólar americano, ajustado pelo Poder de Paridade de Compra

[PPP-US$]) foram obtidos a partir das recomendações do Ministério da Saúde do Brasil e bula do fabricante e das informações de compra, respectivamente, tanto para a profilaxia com Emicizumabe quanto com ABp, como para o tratamento de eventos hemorrágicos com ABp. Informações sobre a frequência e o tratamento de hemorragias durante a profilaxia foram obtidas da literatura. A análise de sensibilidade considerou regime para profilaxia e sob demanda com ABp e Emicizumabe, desperdício de Emicizumabe, probabilidade de uso de um tipo específico de ABp, e custos associados ao Emicizumabe e aos ABp. Resultados: O custo da profilaxia com Emicizumabe foi de PPP-US$ 964.561,5/CsHAhri com 1,0 sangramento/CsHAhri. A profilaxia com ABp custou PPP-US$3.146.976,7/CsHAhri com 16,5 sangramentos/CsHAhri. A razão de custo-efetividade incremental foi de PPP-US$ 140.801,0 por sangramento evitado, favorecendo a profilaxia com Emicizumabe. A profilaxia com Emicizumabe permaneceu dominante após as análises de sensibilidade. As variáveis de regime dos produtos para profilaxia com ABp e a probabilidade do uso de ABp apresentaram um alto impacto no custo incremental. O desperdício de Emicizumabe e as doses de ABp sob demanda tiveram um impacto mínimo no custo incremental. Conclusões: O tratamento da HA é de alto custo e estudos que estimam os custos e efetividade são essenciais para a gestão dos recursos financeiros. Em CsHAhri, na perspectiva do SUS, durante os primeiros 5 anos subsequentes à falha da IT, a profilaxia com Emicizumabe apresentou custo e taxa de sangramento menores em comparação à profilaxia com ABp. O índice de custo-efetividade indicou que a profilaxia com Emicizumabe foi dominante em relação à profilaxia com ABp, de acordo com o cenário brasileiro. As análises de sensibilidade probabilística e determinística confirmaram a superioridade da profilaxia com Emicizumabe em grande parte dos cenários avaliados.