PE - 011 Perfil Demográfico e de Utilização de Medicamentos dos Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Atendidos pelo CEAF em Alagoas

Resumo

Introdução: A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, levando à fraqueza e atrofia muscular progressiva. A forma mais comum, a AME 5q, é causada por alterações no gene SMN1 e pode variar em gravidade conforme o número de cópias do gene SMN2. No Brasil, a dispensação dos medicamentos nusinersena e risdiplam é garantida pelo Sistema Único de Saúde (SUS), por meio do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF), conforme os critérios estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). A análise do perfil demográfico e da utilização desses medicamentos pelos pacientes com AME permite avaliar o acesso, a equidade e a efetividade das políticas públicas voltadas ao tratamento de doenças raras. Objetivo: Descrever o perfil demográfico e o padrão de utilização de medicamentos entre os pacientes com AME registrados como ativos no CEAF do estado de Alagoas até o final do segundo trimestre de 2025. Métodos: Trata-se de um estudo descritivo, retrospectivo, com base em dados secundários extraídos do sistema BI Hórus do Ministério da Saúde. Foram incluídos todos os pacientes com AME registrados como ativos no CEAF de Alagoas até o final do segundo trimestre de 2025. As variáveis analisadas incluíram: idade, sexo, raça/cor, município de residência, tipo clínico da AME, idade de início do tratamento e tipo de medicamento utilizado. Os dados foram analisados por estatística descritiva, em frequências absolutas e relativas. Resultados: Foram identificados 17 pacientes ativos com AME atendidos pelo CEAF de Alagoas. A maioria é do sexo masculino (65%) e reside no interior do estado (59%). A idade dos pacientes variou de 1 mês a 13 anos, com predomínio na faixa de 6 a 10 anos (47%), seguida pelas faixas de 1 a 5 anos (35%), 11 a 15 anos (12%) e menos de 1 ano (6%). Em relação à raça/cor, prevalece a cor parda (76%), seguida pela branca (18%) e preta (6%). O tipo mais frequente da AME foi o tipo 2, representando 82% dos casos, enquanto o tipo 1 correspondeu a 18%. A maior parte dos pacientes iniciou o tratamento entre 3 e 5 anos de idade (29%), seguido pelas faixas etárias de menos de 1 ano (23%), 5 a 8 anos (18%), 8 a 11 anos (18%) e 1 a 3 anos (12%). Em relação ao tratamento medicamentoso, 65% dos pacientes utilizam Nusinersena e 35% fazem uso de Risdiplam. Conclusões: O perfil dos pacientes com AME atendidos pelo CEAF de Alagoas evidencia características demográficas relevantes para o planejamento e fortalecimento das políticas públicas voltadas a essa população. A predominância de pacientes do interior do estado e o início tardio do tratamento reforçam a necessidade de estratégias de diagnóstico precoce e expansão do acesso à terapêutica especializada. O monitoramento contínuo dos dados é fundamental para assegurar uma assistência farmacêutica mais eficaz, equitativa e centrada nas necessidades dos pacientes no âmbito do SUS.