PE - 080 Monitoramento do Horizonte Tecnológico de novas terapias para hemofilia A no Brasil - Lúcio Muniz, Roberto; Souza Pinto, Vanessa; Mesquita Camelo, Ricardo; Acurcio, Franscisco; Campos Nascimento, Karl; Del Lama Salas, Viviane; Guerra, Augusto; Alvares Teodoro, Juliana (JORNAL DE ASSISTÊNCIA FARMACÊUTICA E FARMACOECONOMIA, 2026)
Introdução: A hemofilia A (HA) é um distúrbio hereditário da coagulação sanguínea, ligada ao cromossomo X, classificado em diferentes níveis de gravidade: leve, moderado e grave. É causada por uma mutação genética que afeta o fator VIII (FVIII) da cascata de coagulação. A expressão clínica da HA está diretamente relacionada à atividade residual do FVIII e o objetivo do tratamento é reduzir o número de sangramentos e, consequentemente, a morbimortalidade a eles associadas O tratamento pode ser realizado com derivados do plasma humano ou por meio de biotecnologias, como o uso de DNA recombinante e a modificação de proteínas para prolongar a meia-vida dos fatores de coagulação. No entanto, um dos principais desafios dessas terapias é o desenvolvimento de anticorpos contra o FVIII. Diante disso, buscando maior eficácia, segurança e efetividade, torna-se essencial o monitoramento do horizonte tecnológico (MHT), uma vez que ele pode apontar inovações promissoras para o tratamento da HA. Objetivo: Realizar o MHT de medicamentos inovadores e terapias avançadas que possam impactar o tratamento da HA. Métodos: Para a coleta de dados foram realizadas buscas nas plataformas Cortellis™ e ClinicalTrials.gov, visando identificar produtos em desenvolvimento clínico ou pré-clínico, com potencial de inovação terapêutica no tratamento da HA. Foram incorporadas ao MHT terapias inovadoras e alternativas à reposição de fator e a agentes de bypass.. O foco foi direcionado a tecnologias que representem alternativas ao uso direto de fator VIII Foram consideradas apenas terapias que ainda não estão registradas ou comercializadas no Brasil. Resultados: Foram recuperados um total de 234 registros referentes a terapias não fatoriais para HA: 225 do banco ClinicalTrials.gov e 9 da base Cortellis. Após a aplicação dos critérios de elegibilidade, 175 registros foram excluídos, restando 59. Destes, 50 registros foram considerados válidos, envolvendo terapias ainda não comercializadas, 24 estudos foram concluídos, os demais encontram-se em andamento. Entre as tecnologias selecionadas estão vetores de vírus adenoassociados recombinante, anticorpos monoclonais, agonista do fator VII ativado de coagulação; antagonista de fatores IX e X da coagulação; um silenciador gênico e anticorpo monoclonal bioespecífico. Conclusões: O MHT para HA revelou um cenário dinâmico e promissor, com diversas terapias inovadoras, com terapias gênicas e medicamentos não fatoriais, em diferentes fases de desenvolvimento clínico. Essas inovações apresentam potencial para superar as limitações das abordagens atualmente utilizadas, oferecendo alternativas mais eficazes e seguras para o tratamento da HA. A partir dos resultados, o MHT pode oferecer subsídios para a tomada de decisão estratégica e para o direcionamento de políticas de inovação na área da saúde.