PE-068 Impacto econômico nas famílias de crianças com atrofia muscular espinhal tipo 1 no Brasil: um estudo transversal - Soares Motta-Santos, André; Noronha, Kenya; Barros Reis, Carla; Almeida Freitas, Daniela; Maria de Almeida Carvalho, Lélia; Matheus Oliveira Silva, Lívio; Cristian Amaral Boa-Sorte, Ney; Viegas Andrade, Mônica (JORNAL DE ASSISTÊNCIA FARMACÊUTICA E FARMACOECONOMIA, 2026)
Introdução: A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença neuromuscular rara, progressiva e debilitante. Apesar dos subsídios para medicamentos, a AME tipo I pode gerar despesas catastróficas para as famílias dos pacientes afetados [1–3]. Objetivo: Este estudo tem como objetivo estimar o impacto econômico da AME sob a perspectiva das famílias no Brasil. Métodos: Este é um estudo transversal que analisa dados econômicos. Profissionais de saúde treinados realizaram entrevistas presenciais utilizando um instrumento previamente elaborado para a coleta de dados. Foram coletadas informações sobre os custos intangíveis dos cuidadores, custos indiretos dos cuidadores, custos diretos não médicos domiciliares e custos diretos médicos domiciliares. Análises comparativas foram realizadas utilizando o teste t de Student (STT) e o teste de Kruskal-Wallis (KWT) para variáveis contínuas, e o teste do qui-quadrado (χ²) para variáveis categóricas. Todos os valores monetários foram convertidos para dólares internacionais por paridade do poder de compra (PPC-USD). Todas as análises foram realizadas em R, versão 4.5.0 [4]. Resultados: Um total de 43 pacientes e 42 domicílios participaram do estudo. As estimativas de utilidade indicam uma perda de qualidade de vida dos cuidadores após o nascimento da criança (0,957 vs. 0,846, p<0,10). A diferença nas utilidades gerou um custo médio de US1.932,0 (s=2.102,5, N=40) por ano. Os cuidadores também sofreram perda de renda após o nascimento da criança (US1.151,0 vs. US566,0, p<0,10). Em média, 2,4 pessoas participam do cuidado da criança. Os custos de oportunidade médios mensais associados ao cuidado familiar foram estimados em US3.398,0. Este foi o maior custo identificado neste estudo. Os principais custos diretos não médicos foram dieta especial (US868,5 mensais), representação legal (US13.401,1 no total) e adaptações domiciliares (US10.907,0 no total). O custo real para as famílias em dois anos foi expressivo: US139.109,6. Conclusões: A AME está associada a um ônus econômico importante para as famílias, mesmo quando os custos médicos diretos são subsidiados pelos sistemas de saúde.