PE-045 JAV (jornada assistencial de valor) RARAS: uma análise de Custo-Utilidade com dados de vida real no Sistema Único de Saúde (SUS) - Eidi Nita, Marcelo; Lopes, Luana; Azevedo, Camila; Barbosa, Myrianne; Godoy, Thiago; Altacilio, Nunes; Felix, Temis (JORNAL DE ASSISTÊNCIA FARMACÊUTICA E FARMACOECONOMIA, 2025)
Introdução: O RARAS (Rede Nacional de Doenças RARAS) é um estudo financiado pelo Ministério da Saúde desenvolvido desde 2020 no SUS. O JAV-RARAS, um dos pilares do RARAS, visa compreender e medir a jornada de cuidado baseada em valor dos pacientes no Brasil, medindo parâmetros de valor e custos, e avaliando a relação de custo-efetividade para otimizar a alocação de recursos em diferentes regiões do país. Objetivo: O principal objetivo do estudo foi avaliar tanto a qualidade de vida quanto os resultados econômicos associados a doenças raras no âmbito do estudo Jornada Assistencial de Valor para Pacientes com Doenças Raras (JAV-RARAS). Material e Método: Os dados foram analisados de pacientes diagnosticados com as seguintes doenças: Osteogênese Imperfeita (OI), Síndrome de Prader-Willi (PWS), Acromegalia (ACRO), Angioedema Hereditário (AHC), Mucopolissacaridose tipo II (MPS2), Homocistinúria Clássica (HC), Fenilcetonúria (PKU) e Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF). A qualidade de vida foi avaliada usando o questionário EuroQOL 5D (EQ-5D), que avalia a saúde em cinco dimensões: mobilidade, cuidados pessoais, atividades diárias, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Os custos foram determinados usando o Custeio Baseado em Atividades Direcionado pelo Tempo (TDABC), um método que, com base nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), mapeia processos de cuidado e custos reais. Resultados: Os resultados iniciais sugerem que, utilizando como base o PCDT, os pacientes com diagnóstico de Síndrome de Prader-Willi (SPW) apresentam a maior escore de Anos de Vida Ajustados pela Qualidade (QALY) com 0,851. Já o PAF apresentou o menor escore com 0,562. Com relação aos custos, enquanto a Angioedema (AHC1) tem o maior custo médio de tratamento (R 149.919,20), SPW apresenta menor custo médio de tratamento de R787,93. Dentre as doenças avaliadas, SPW destaca-se como doença com maior QALY e menor custo médio de tratamento, apresentando se mais eficiente em relação aos outros protocolos de tratamentos avaliados com ICER de R 930,77, sendo considerada um ponto de referência para custo-efetividade de protocolos para doenças raras. Conclusões: A avaliação dos protocolos de tratamento realizada pelo JAV-RARAS permite classificar a eficiência técnica alocativa dos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs) como uma intervenção de política de saúde, através de uma análise de custo-utilidade baseada na relação entre custo e resultados de Anos de Vida Ajustados pela Qualidade (QALY) em um estudo de vida real no SUS. Esta análise pode ser complementar às análises de limiares de custo-utilidade de 3x o PIB per capita.